L'impiego delle small molecule drugs nel trattamento della rettocolite ulcerosa: l'esperienza dell'IBD Unit di Ancona

Abstract Una nuova opzione terapeutica per i pazienti con rettocolite ulcerosa è rappresentata dalle small molecule drugs (SMDs), in particolare dal tofacitinib, primo della sua classe ad essere stato approvato dall’EMA (2018) per il trattamento di questa malattia infiammatoria cronica intestinale. La via JACK-STAT ha un ruolo importante sia nell’immunità innata che nell’immunità adattativa e il tofacitinib, inibitore delle Janus Chinasi (JAKs), grazie alla sua modalità di azione è in grado di modulare l’infiammazione e la risposta immune. I farmaci biologici hanno rivoluzionato l’approccio terapeutico delle malattie infiammatorie croniche intestinali, ma presentano dei limiti in termini di efficacia, sicurezza e compliance ed è per questo che la ricerca si è sempre più interessata alle SMDs, che sembrano presentare numerosi vantaggi, tra cui sicuramente la modalità di somministrazione orale e la maneggevolezza. L’obiettivo del presente studio è quello di valutare l’efficacia e la sicurezza del tofacitinib nella reale pratica clinica. Sono stati presi inconsiderazione dati provenienti da 8 pazienti affetti da RCU afferenti all’IBD Unit dell’Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche di Ancona. Ciò che emerge dai risultati di questo studio è che il tofacitinib risulta essere un farmaco efficace e maneggevole nella maggior parte dei pazienti, mostrando inoltre un buon profilo di sicurezza e tollerabilità. Rapido ed efficace soprattutto nel migliorare la sintomatologia dei pazienti, nel risolvere il sanguinamento rettale e nel migliorare le condizioni generali e la qualità di vita. La riduzione del Mayo clinico mediano già dopo 8 settimane di trattamento (7 vs 2,5) è statisticamente significativa (p=0,028), così come lo è la riduzione del Mayo totale (9,5 vs 4,5, p=0,036). La risposta viene mantenuta nel tempo, comportando successivamente anche un miglioramento endoscopico e laboratoristico. Un dato importante è quello che ricaviamo dai questionari IBDQ-31 che mostrano un miglioramento progressivo della qualità di vita statisticamente significativo (p=0,007) e che si riscontra anche a lungo termine.