30% of patients with focal epilepsy has drug-resistant epilepsy. For these patients the probability of having their seizure frequency reduced by the introduction of an additional drug to their anti-epileptic therapy was of 5-10%, according to literature. With the introduction in the clinical practice of cenobamate, a new drug approved by EMA in 2021, this probability raised to 30%, meaning it could become a potential game-changer for drug-resistant focal epilepsies. This clinical longitudinal observational study has the objective of studying in a real-life environment the efficacy and tolerability of cenobamate. A survey, created ad hoc, was given to patients of the Epilepsy Center of Ancona’s Azienda Ospedaliero-Universitaria “Ospedali Riuniti”, before and 3 and 6 months after the start with cenobamate. The survey aimed at studying how the primary outcome (relative reduction in seizure frequency) and the secondary outcomes (seizure duration reduction, relative reduction of other anti-epileptic drugs, short-term memory and clarity of mind enhancement) changed over time. Potential side effects of cenobamate were also registered for each patient. 25% of the population experienced a reduction in seizure frequency after the introduction of cenobamate, 87,5% reported a reduction in seizure duration, 35% managed to reduce the number of other anti-epileptic drugs and 57% experienced an enhancement of clarity of mind and short-term memory. 56,5% of enlisted patients reported no side effects. This study supports efficacy data of other real-world studies in literature, both concerning the reduction in seizure frequency and duration, and the enhancement of quality of life. It also proves the excellent tolerability of the new drug.

Il 30% circa dei pazienti affetti da epilessia focale è affetto da epilessia farmaco-resistente. Per questo tipo di pazienti la probabilità di ottenere una riduzione della frequenza delle crisi aggiungendo un ulteriore farmaco alla propria terapia antiepilettica era, secondo i dati presenti in letteratura, del 5-10%. Con l’introduzione nella pratica clinica del cenobamato, un nuovo farmaco approvato dall’EMA nel 2021, questa probabilità è aumentata fino al 30%, rendendolo un possibile game-changer per le epilessie focali farmaco-resistenti. Questo studio clinico di tipo osservazionale longitudinale si propone di studiare in un contesto di real life clinica l’efficacia e la tollerabilità del cenobamato. Ai pazienti, arruolati presso l’ambulatorio del Centro Epilessia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria “Ospedali Riuniti” di Ancona, è stato sottoposto un questionario, creato ad hoc, prima, a 3 e a 6 mesi dall’inizio della terapia con cenobamato per verificare il modificarsi nel tempo delle variabili utilizzate come outcome primario (riduzione percentuale della frequenza delle crisi) e secondario (riduzione della durata delle crisi, riduzione percentuale degli altri farmaci antiepilettici in terapia, miglioramento della memoria a breve termine e della lucidità mentale). Sono stati inoltre registrati per ogni paziente gli eventuali effetti collaterali del cenobamato. Il 25% della popolazione intervistata ha riportato una riduzione della frequenza delle crisi a seguito dell’introduzione del cenobamato, l’87,5% ha riferito una riduzione della durata delle crisi, il 35% dei pazienti è riuscito a ridurre il numero degli altri farmaci antiepilettici in terapia e il 57% ha avuto esperienza di un miglioramento sia della lucidità mentale che della memoria a breve termine. Il 56,5% dei pazienti arruolati non ha sperimentato alcun effetto collaterale. Questo studio supporta il dato di efficacia ottenuto in altri studi in real-world presenti in letteratura, sia per quanto riguarda la riduzione di frequenza e durata delle crisi, sia per quanto riguarda il miglioramento della qualità di vita, oltre a dimostrare l’eccellente tollerabilità del nuovo farmaco.

Il cenobamato nelle epilessie focali farmaco-resistenti: uno studio di efficacia e tollerabilità nella real life clinica

IORIO, LETIZIA
2023/2024

Abstract

30% of patients with focal epilepsy has drug-resistant epilepsy. For these patients the probability of having their seizure frequency reduced by the introduction of an additional drug to their anti-epileptic therapy was of 5-10%, according to literature. With the introduction in the clinical practice of cenobamate, a new drug approved by EMA in 2021, this probability raised to 30%, meaning it could become a potential game-changer for drug-resistant focal epilepsies. This clinical longitudinal observational study has the objective of studying in a real-life environment the efficacy and tolerability of cenobamate. A survey, created ad hoc, was given to patients of the Epilepsy Center of Ancona’s Azienda Ospedaliero-Universitaria “Ospedali Riuniti”, before and 3 and 6 months after the start with cenobamate. The survey aimed at studying how the primary outcome (relative reduction in seizure frequency) and the secondary outcomes (seizure duration reduction, relative reduction of other anti-epileptic drugs, short-term memory and clarity of mind enhancement) changed over time. Potential side effects of cenobamate were also registered for each patient. 25% of the population experienced a reduction in seizure frequency after the introduction of cenobamate, 87,5% reported a reduction in seizure duration, 35% managed to reduce the number of other anti-epileptic drugs and 57% experienced an enhancement of clarity of mind and short-term memory. 56,5% of enlisted patients reported no side effects. This study supports efficacy data of other real-world studies in literature, both concerning the reduction in seizure frequency and duration, and the enhancement of quality of life. It also proves the excellent tolerability of the new drug.
2023
2024-10-15
Cenobamate in drug-resistant focal epilepsies: a real life study of effectiveness and tolerability
Il 30% circa dei pazienti affetti da epilessia focale è affetto da epilessia farmaco-resistente. Per questo tipo di pazienti la probabilità di ottenere una riduzione della frequenza delle crisi aggiungendo un ulteriore farmaco alla propria terapia antiepilettica era, secondo i dati presenti in letteratura, del 5-10%. Con l’introduzione nella pratica clinica del cenobamato, un nuovo farmaco approvato dall’EMA nel 2021, questa probabilità è aumentata fino al 30%, rendendolo un possibile game-changer per le epilessie focali farmaco-resistenti. Questo studio clinico di tipo osservazionale longitudinale si propone di studiare in un contesto di real life clinica l’efficacia e la tollerabilità del cenobamato. Ai pazienti, arruolati presso l’ambulatorio del Centro Epilessia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria “Ospedali Riuniti” di Ancona, è stato sottoposto un questionario, creato ad hoc, prima, a 3 e a 6 mesi dall’inizio della terapia con cenobamato per verificare il modificarsi nel tempo delle variabili utilizzate come outcome primario (riduzione percentuale della frequenza delle crisi) e secondario (riduzione della durata delle crisi, riduzione percentuale degli altri farmaci antiepilettici in terapia, miglioramento della memoria a breve termine e della lucidità mentale). Sono stati inoltre registrati per ogni paziente gli eventuali effetti collaterali del cenobamato. Il 25% della popolazione intervistata ha riportato una riduzione della frequenza delle crisi a seguito dell’introduzione del cenobamato, l’87,5% ha riferito una riduzione della durata delle crisi, il 35% dei pazienti è riuscito a ridurre il numero degli altri farmaci antiepilettici in terapia e il 57% ha avuto esperienza di un miglioramento sia della lucidità mentale che della memoria a breve termine. Il 56,5% dei pazienti arruolati non ha sperimentato alcun effetto collaterale. Questo studio supporta il dato di efficacia ottenuto in altri studi in real-world presenti in letteratura, sia per quanto riguarda la riduzione di frequenza e durata delle crisi, sia per quanto riguarda il miglioramento della qualità di vita, oltre a dimostrare l’eccellente tollerabilità del nuovo farmaco.
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