Nuovi bersagli terapeutici per la malattia di Parkinson: analisi di diversi paradigmi terapeutici e relative criticità

Parkinson’s disease (PD) is a neurodegenerative disease that is pathologically characterized by degeneration of dopamine neurons in the substantia nigra pars compacta (SNpc). PD leads to clinical motor features that include rigidity, tremor, and bradykinesia. Despite multiple available therapies for PD, the clinical features continue to progress, and patients suffer progressive disability. Many advances have been made in PD therapy which directly target the cause of the disease rather than providing symptomatic relief. A neuroprotective or disease modifying strategy that can slow or cease clinical progression and worsening disability remains as a major unmet medical need for PD management. The present review discusses potential novel therapies for PD that include recent interventions in the form of immunomodulatory techniques and stem cell therapy. Further, an introspective approach to identify numerous other novel targets that can alleviate PD pathogenesis and enable physicians to practice multitargeted therapy and that may provide a ray of hope to PD patients in the future are discussed.

La malattia di Parkinson (PD) è una patologia neurodegenerativa caratterizzata, dal punto di vista patologico, dalla degenerazione dei neuroni dopaminergici nella substantia nigra pars compacta (SNpc). La PD provoca manifestazioni motorie cliniche che includono rigidità, tremore e bradicinesia. Nonostante siano disponibili diverse terapie per la malattia di Parkinson, i sintomi clinici continuano a progredire e i pazienti vanno incontro a una disabilità progressiva. Negli ultimi anni sono stati compiuti numerosi progressi nelle terapie per la PD, con approcci che mirano direttamente alla causa della malattia piuttosto che a fornire un semplice sollievo sintomatico. Tuttavia, una strategia neuroprotettiva o in grado di modificare il decorso della malattia, capace di rallentare o arrestare la progressione clinica e il peggioramento della disabilità, rappresenta ancora un importante bisogno medico insoddisfatto nella gestione della PD. La presente revisione analizza potenziali nuove terapie per la malattia di Parkinson, includendo recenti interventi basati su tecniche immunomodulatorie e sulla terapia con cellule staminali. Inoltre, viene discusso un approccio introspettivo volto a identificare numerosi altri bersagli terapeutici innovativi in grado di alleviare la patogenesi della PD, consentendo ai medici di adottare strategie multitarget, che potrebbero offrire una speranza per i pazienti affetti da Parkinson in futuro.