SILENZIAMENTO GENICO PERMANENTE CON CRISPR-Cas9 PER LA MALATTIA DI HUNTINGTON

In this study, I went to observe and describe the development of the new gene editing technology based on CRISPR-Cas9, which is still under study, associating it with treatment for Huntington's Disease. The availability of a large number of scientific articles containing studies, statistics, experiments, and elaborations has made it possible to clearly and purposefully define the topic by considering a variety of hypotheses, opinions, and comparisons. The findings reflect the fundamental importance and great work that goes into the creation and design of therapies that can disrupt the lives of thousands of patients and families, looking in the face of many diseases that are challenging researchers around the world. I have concluded that the ability to target any genomic district, in any way, starting with a microbial defense system and creating a biological engineering tool out of it to derive a therapy to be delivered to humans is indeed a remarkable step forward in the evolution of research,especially in the present day when the advent of artificial-type technology and intelligence will give the field of research a launch into the scientific community.

In questo studio sono andata ad osservare e descrivere lo sviluppo della nuova tecnologia di editing genico basata su CRISPR-Cas9, ancora in fase di studio, associandola al trattamento della Malattia di Huntington. La disponibilità di un gran numero di articoli scientifici contenenti studi, statistiche, esperimenti ed elaborazioni ha permesso di definire in modo chiaro e mirato l'argomento, considerando una varietà di ipotesi, opinioni e confronti. I risultati riflettono l'importanza fondamentale e il grande lavoro che viene svolto nella creazione e progettazione di terapie che possono sconvolgere la vita di migliaia di pazienti e famiglie, guardando in faccia a molte malattie che stanno sfidando i ricercatori di tutto il mondo. Ho concluso che la capacità di colpire qualsiasi distretto genomico, in qualsiasi modo, partendo da un sistema di difesa microbico e creando da esso uno strumento di ingegneria biologica per ricavarne una terapia da somministrare all'uomo, è davvero un notevole passo avanti nell'evoluzione della ricerca, soprattutto al giorno d'oggi, quando l'avvento della tecnologia e dell'intelligenza di tipo artificiale darà al campo della ricerca un lancio nella comunità scientifica.