RNA NON CODIFICANTI NELLE MALATTIE UMANE: ESEMPIO DI UN APPROCCIO TERAPEUTICO PER LA MALATTIA DI ALZHEIMER

Negli ultimi anni, in seguito alla scoperta dei micro RNA (miRNA), limportanza e il coinvolgimento di queste molecole nello sviluppo ed il differenziamento cellulare normale e patologico sono stati ampiamente documentati e nuove molecole di RNA non codificanti per delle proteine (ncRNA) sono state identificate e caratterizzate. Nel seguente elaborato vengono descritte la sintesi e la funzione di diverse classi di ncRNA: microRNA (miRNA), RNA che interagiscono con proteine PIWI (piRNA), piccoli RNA nucleolari (snoRNA) e i lunghi RNA (lncRNA) non codificanti. Poiché in condizioni patologiche sono state evidenziate numerose alterazioni nellespressione di queste molecole, sono presentati degli esempi di coinvolgimento dei ncRNA in diverse patologie umane. In particolare, vengono analizzati il ruolo dei miRNA e piRNA nel cancro e i meccanismi mediante i quali lo snoRNA HBII-52 e il lncRNA BACE1-AS prendono parte rispettivamente nella Sindrome di Prader-Willi e nel Morbo di Alzheimer. Nel dettaglio viene approfondito un probabile approccio terapeutico per contrastare BACE1-AS, molto espresso nei pazienti affetti da AD, al fine di ridurre la produzione di peptide beta-amiloide.